Antonina Giammanco, Rosanna Gambacurta, Ioanna Gouni-Berthold, J. Wouter Jukema, Jeanine E. Roeters van Lennep, Kausik Ray, Konstantinos Koskinas, Thomas Stulnig, Thomas Vanassche, Mathias Lamparter, Katharina Wenz-Pöschl, Richa Chhabra, Martín De Muniategui Climente, Xavier Pintó, Klaus G. Parhofer, Maurizio Averna, a nome del Gruppo di Studio MILOS

Razionale. L’acido bempedoico (AB), un inibitore dell’adenosina trifosfato-citrato liasi, è efficace nel ridurre il colesterolo LDL (C-LDL) e il rischio cardiovascolare (CV), come dimostrato da studi clinici randomizzati. Tuttavia, i dati di “real-world” relativi al suo impiego nella pratica clinica sono ancora limitati. Materiali e metodi. MILOS (NCT04579367) è uno studio osservazionale prospettico europeo volto a valutare efficacia e sicurezza dell’AB, in monoterapia o in associazione a dose fissa con ezetimibe (AB EZE FDC), in pazienti adulti con ipercolesterolemia primaria o dislipidemia mista. Il presente lavoro riporta i dati ad interim a 8 settimane dei pazienti italiani arruolati tra marzo e dicembre 2023. Risultati. Dei 1310 pazienti arruolati, 855 (AB, n = 445; AB EZE FDC, n = 410) disponevano di dati di C-LDL sia al basale che al follow-up a 8 settimane. L’età media complessiva era di 66.0 ± 10.7 anni; l’11.1% era affetto da ipercolesterolemia familiare eterozigote e il 15.1% presentava diabete. Il 57.7% dei pazienti era in prevenzione secondaria e l’82.4% presentava un rischio CV elevato o molto elevato. Prima dell’inizio del trattamento con AB o AB EZE FDC, il 33.1% dei pazienti non assumeva alcuna terapia ipolipemizzante. Dopo una durata media di trattamento di 59.3 ± 19.3 giorni, si è osservata una riduzione media del C-LDL del 22.6 ± 32.3%, con una riduzione mediana del 25.4% (range interquartile 8.1-43.2), da 2.9 ± 1.2 mmol/l (110.7 ± 44.8 mg/dl) a 2.1 ± 0.8 mmol/l (79.2 ± 32.2 mg/dl), in seguito al trattamento con AB/AB EZE FDC, con o senza terapia ipolipemizzante di background. La percentuale complessiva di pazienti che hanno raggiunto gli obiettivi di C-LDL è aumentata dal 7.1% (61/855) prima del trattamento al 37.2% (318/855) a 8 settimane di follow- up, con un incremento del 29.4% nei soggetti a rischio CV molto elevato. Eventi avversi correlati al farmaco sono stati riportati nel 4.3% dei pazienti, senza nuovi segnali di sicurezza, analogamente a quanto riportato nella letteratura. Conclusioni. Nella coorte italiana dello studio MILOS, l’AB, da solo o in associazione ad ezetimibe, si è dimostrato un’opzione terapeutica efficace e ben tollerata per la gestione dei pazienti ad elevato rischio CV, supportando il raggiungimento degli obiettivi di C-LDL raccomandati dalle linee guida nella pratica clinica reale.