TY  -  JOUR
AU  -  Corsini, Alberto
AU  -  Scicchitano, Pietro
T1  -  Acido bempedoico: meccanismo d’azione
PY  -  2021
Y1  -  2021-04-01
DO  -  10.1714/3582.35671
JO  -  Giornale Italiano di Cardiologia
JA  -  G Ital Cardiol
VL  -  22
IS  -  4
SP  -  9
EP  -  14
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  1972-6481
Y2  -  2026/04/17
UR  -  http://dx.doi.org/10.1714/3582.35671
N2  -  L’acido bempedoico (ETC-1002) è una piccola molecola con un’emivita di 15–24 h e che può essere somministrata una volta al giorno per via orale. Agisce inibendo l’ATP citrato liasi (ACLY), un enzima citosolico posto all’interno della cascata enzimatica che porta alla sintesi del colesterolo, a monte della 3-idrossi-3-metil-glutaril-coenzima A reduttasi (HMGCR). L’acido bempedoico è un profarmaco rapidamente convertito nel fegato a ETC-1200-CoA dalla sintetasi ACSVL1 (very long-chain acyl-CoA synthetase-1); dal momento che questo enzima non è presente nel muscolo scheletrico, è atteso un minor rischio di potenziali eventi avversi di tipo muscolare, come mialgia e miopatia. In uno studio di randomizzazione mendeliana, l’esposizione combinata di varianti geniche di ACLY, HMGCR e della proteina Niemann-Pick C1-Like 1 determina una riduzione additiva del colesterolo legato alle lipoproteine a bassa densità e del rischio di eventi cardiovascolari. In questa rassegna viene descritto il meccanismo d’azione dell’acido bempedoico e le sue caratteristiche farmacocinetiche e farmacodinamiche.
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