TY  -  JOUR
AU  -  Zambon, Alberto
T1  -  L’ipercolesterolemia familiare eterozigote: 
la prima sfida per gli anticorpi monoclonali 
anti-PCSK9
PY  -  2016
Y1  -  2016-04-01
DO  -  10.1714/2254.24280
JO  -  Giornale Italiano di Cardiologia
JA  -  G Ital Cardiol
VL  -  17
IS  -  4
SP  -  22
EP  -  30
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  1972-6481
Y2  -  2026/04/27
UR  -  http://dx.doi.org/10.1714/2254.24280
N2  -  I pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH) sono più numerosi di quanto precedentemente stimato (prevalenza 1/200, in Italia 250-300 000 pazienti), marcatamente sotto-diagnosticati (4-5% degli HeFH sono propriamente diagnosticati in Italia), sotto-trattati (solo 1 su 5-10 pazienti a target per colesterolo LDL) e caratterizzati da un rischio cardiovascolare elevato o molto elevato. La diagnosi di HeFH si può fare in base a criteri semplici (criteri DLCN [Dutch Lipid Clinic Network]) implementabili negli ambulatori di medicina generale e specialistica; l’indagine genetica in ogni caso è suggerita nel sospetto di ipercolesterolemia familiare. La terapia ipolipemizzante, che prevede l’utilizzo delle statine ad elevata efficacia a dosi massimali tollerate, in associazione con ezetimibe, deve essere iniziata il più precocemente possibile, e possibilmente già in età adolescenziale. L’utilizzo degli anticorpi monoclonali anti-PCSK9, evolocumab ed alirocumab, rappresenta un approccio terapeutico innovativo, caratterizzato da elevato profilo di sicurezza ed altamente efficacie in associazione alla terapia massimale attualmente disponibile, con un 50-60% di ulteriore riduzione della colesterolemia LDL e il raggiungimento del target di colesterolo LDL nel 70-80% dei pazienti con HeFH. Tali risultati non sono mai stati raggiunti nei pazienti con HeFH da alcuna terapia ipolipemizzante sino ad oggi disponibile.
ER  -