Position paper ANMCO: Inclisiran: un approccio terapeutico innovativo per la gestione dell’ipercolesterolemia

Stefania Angela Di Fusco, Pietro Scicchitano, Antonella Spinelli, Edoardo Conte, Stefano Aquilani, Alessandro Aiello, Federico Nardi, Carmine Riccio, Pasquale Caldarola, Leonardo De Luca, Loris Roncon, Serafina Valente, Michele Massimo Gulizia, Domenico Gabrielli, Fabrizio Oliva, Furio Colivicchi

RIASSUNTO: L’attenzione della ricerca volta verso i trattamenti ipolipemizzanti ha portato allo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche mirate a ridurre il rischio cardiovascolare. Il silenziamento genico rappresenta uno degli approcci terapeutici più innovativi per ridurre i livelli di colesterolo legato alle lipoproteine a bassa densità (C-LDL). Inclisiran è una piccola molecola di acido ribonucleico che interferendo con la sintesi della proproteina convertasi subtilisina/kexina tipo 9 (PCSK9), determina una ridotta degradazione dei recettori per il C-LDL mediata da PCSK9 e favorisce l’eliminazione del C-LDL dal circolo ematico. Diversi studi clinici hanno dimostrato l’efficacia di inclisiran in termini di riduzione dei livelli plasmatici di C-LDL (~50%) con un regime terapeutico di 300 mg 2 volte l’anno dopo due dosi iniziali a tempo zero e dopo 3 mesi. L’uso di inclisiran è stato approvato sia dalle agenzie regolatorie americane che europee. In accordo con l’Agenzia Europea del Farmaco, inclisiran è indicato in addizione alla massima dose di statina tollerata in adulti con ipercolesterolemia primitiva o dislipidemia mista che necessitano di un’ulteriore riduzione dei livelli di C-LDL.