Dalla rivoluzione delle statine alla terapia di silenziamento genico: 50 anni di evoluzione nella terapia dell’ipercolesterolemia

Paolo Calabrò, Gaetano M. De Ferrari, Francesco Romeo, Ciro Indolfi, Pasquale Perrone Filardi

RIASSUNTO: Gli ultimi 50 anni hanno visto una rapida evoluzione nello sviluppo di agenti ipolipemizzanti in grado di ridurre i livelli di colesterolo trasportato da lipoproteine a bassa densità. Questo notevole progresso nella medicina non è avvenuto senza dibattiti. La questione se la riduzione dei livelli di colesterolo nel sangue fosse utile è rimasta una delle questioni più controverse durante gran parte degli ultimi 50 anni. La scoperta delle statine è stata la rivoluzione che ha consentito di ritardare e arrestare la progressione del processo aterosclerotico con conseguente miglioramento della salute e della longevità per milioni di persone. Ad oggi, le statine rimangono gli agenti di scelta per il trattamento dell’ipercolesterolemia. Nonostante il loro utilizzo, il rischio di eventi cardiovascolari persiste. Pertanto, l’uso di farmaci non statinici, come ezetimibe o inibitori di PCSK9, in combinazione con le statine ha dimostrato di ridurre ulteriormente il rischio di eventi cardiovascolari. Questa rassegna ha l’obiettivo di riassume i progressi nell’ambito delle terapie ipolipemizzanti negli ultimi 50 anni, focalizzando l’attenzione sui progressi nello sviluppo delle terapie farmacologiche fino ad arrivare ai trattamenti di silenziamento genico o di “gene editing” che si prospettano nel prossimo futuro.